Les experts médicaux divisés sur la question de savoir si le 2e médicament contre la maladie d’Alzheimer approuvé par la FDA offre un avantage

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Une main tenant une loupe sur une IRM du cerveau d'un patient atteint de la maladie d'Alzheimer.

Une IRM du cerveau d’un patient atteint de la maladie d’Alzheimer. (Getty Images)

La Food Drug and Administration a récemment approuvé un médicament qui pourrait aider les patients aux premiers stades de la maladie d’Alzheimer en ralentissant la progression de la maladie. Dans les essais cliniques, le médicament appelé lecanemab a réduit le taux de déclin cognitif chez les participants.

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Mais les médecins et les experts de la santé sont divisés sur la question de savoir si le médicament justifiait une approbation accélérée de la FDA. Alors que certains d’entre eux ont salué la décision de l’agence, décrivant le médicament comme révolutionnaire, d’autres sont sceptiques quant à savoir s’il offre un avantage substantiel.

Aux États-Unis, plus de 6 millions de personnes vivent avec la maladie d’Alzheimer, une maladie incurable et mortelle qui affecte le cerveau et entraîne une perte des fonctions cognitives au fil du temps. Bien qu’il existe des médicaments disponibles pour traiter les symptômes de la maladie d’Alzheimer, aucun traitement ne peut traiter la cause sous-jacente de la maladie. C’est pourquoi certains médecins ont salué l’autorisation accélérée du lécanemab. La FDA est susceptible d’envisager une approbation complète plus tard cette année.

“Nous sommes ravis d’avoir enfin quelque chose”, a récemment déclaré à NPR le Dr Reisa Sperling, qui dirige le Centre de recherche et de traitement de la maladie d’Alzheimer au Brigham and Women’s Hospital de Boston.

Heather Snyder, vice-présidente des relations médicales et scientifiques de l’Alzheimer’s Association, a déclaré à Yahoo News que l’organisation “fêtait” l’approbation du médicament le 6 janvier. “Il s’agit maintenant du deuxième traitement approuvé dont les preuves suggèrent qu’il modifie l’évolution de la maladie d’Alzheimer de manière significative”, a-t-elle déclaré.

Lecanemab, qui sera commercialisé sous le nom de Leqembi, est le deuxième médicament contre la maladie d’Alzheimer à recevoir une approbation accélérée par la FDA. Cette autorisation accélérée est généralement accordée aux traitements prometteurs ciblant des maladies pour lesquelles il n’existe pas d’autres options efficaces disponibles. À l’été 2021, l’agence a également donné à un médicament similaire appelé aducanumab, vendu sous le nom de marque Aduhelm, une approbation accélérée. Mais cette décision a été controversée car la FDA a approuvé le médicament malgré des preuves contradictoires quant à savoir s’il apportait un bénéfice aux patients et contre la recommandation de l’un de ses comités d’experts extérieurs.

L’approbation accélérée d’Aduhelm a déclenché une enquête du Congrès. Depuis lors, le programme fédéral Medicare a décidé de ne pas couvrir le traitement Aduhelm pour la population générale, mais uniquement pour les patients qui étaient inscrits à l’essai clinique. Certains systèmes hospitaliers à travers le pays ont également refusé d’offrir le médicament aux patients atteints de la maladie d’Alzheimer. En raison de la controverse entourant l’efficacité du médicament et de son prix élevé, ainsi que de la publicité négative dont il a fait l’objet, peu de patients ont obtenu le traitement. En conséquence, de nombreux médecins qui traitent la maladie se sont retrouvés, une fois de plus, avec des options limitées.

Snyder a déclaré que même si Leqembi n’est pas un remède, en ralentissant la progression de la maladie, le médicament donnerait aux patients plus de temps pour profiter des aspects “de la vie quotidienne”.

«Cela pourrait être des choses comme participer à une fête d’anniversaire ou aller à un mariage, reconnaître leur conjoint, leurs enfants, leurs petits-enfants, leurs voisins, et vraiment ce temps permet à un individu de prendre également des décisions concernant ses soins au fur et à mesure qu’il avance. bien », dit-elle.

Un flacon unidose de Leqembi avec l'emballage du médicament.

Lecanemab, qui sera commercialisé sous le nom de Leqembi, a reçu l’approbation accélérée de la FDA le 6 janvier. (Eisai via Reuters)

Comme Aduhelm, le médicament lecanemab a été développé par Eisai en partenariat avec son collègue fabricant de médicaments Biogen. Ces traitements sont des thérapies par anticorps monoclonaux conçues pour éliminer une substance appelée bêta-amyloïde du cerveau. La bêta-amyloïde est une protéine naturelle qui devient toxique lorsqu’elle s’agglutine et forme les plaques collantes qui caractérisent la maladie d’Alzheimer.

La théorie derrière le développement de traitements par anticorps monoclonaux comme le lecanemab est que les plaques amyloïdes provoquent la perte de cellules cérébrales qui entraîne un déclin cognitif chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer. En réduisant la quantité de plaques amyloïdes dans le cerveau, ces traitements sont censés aider à ralentir le processus de perte de mémoire et de déclin cognitif.

Dans une étude clinique portant sur près de 1 800 personnes aux premiers stades de la maladie d’Alzheimer, celles qui ont reçu du lécanemab pendant 18 mois ont connu une diminution de la mémoire et de la réflexion de 27 % en moins par rapport à celles qui ont reçu le placebo. Bien que les résultats des essais aient été positifs et sans précédent, certains experts estiment que l’engouement suscité par le médicament n’est pas proportionnel à son bénéfice apparent.

“Les données des essais cliniques montrent une différence statistiquement significative mais cliniquement indétectable dans la mesure des résultats entre le traitement actif et le placebo sur 18 mois”, a déclaré le Dr Michael Greicius, professeur de neurologie et de sciences neurologiques à l’Université de Stanford, à Yahoo News.

Il a déclaré que l’approbation accélérée du lecanemab par la FDA était logique car, dans les essais cliniques, le médicament a montré qu’il pouvait affecter un biomarqueur associé à une maladie. Dans ce cas, ce biomarqueur est la réduction de la bêta-amyloïde dans le cerveau. “Lecanemab élimine définitivement les plaques amyloïdes”, a déclaré Greicius.

Mais certains experts craignent que l’approbation du lecanemab n’incite les sociétés pharmaceutiques à se concentrer sur les thérapies ciblant les plaques amyloïdes tout en négligeant d’autres approches thérapeutiques qui pourraient être plus fructueuses.

“Je considère que cela change la donne, mais dans un sens négatif quant à la façon dont cela changera le paysage clinique et de la recherche autour de la maladie d’Alzheimer”, a déclaré Greicius.

Le nouveau médicament, qui est administré par perfusion intraveineuse toutes les deux semaines, est coûteux. Les entreprises qui développent le médicament ont déclaré que son prix serait de 26 500 $ par an. Jusqu’à présent, les Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) ont déclaré qu’ils ne couvriraient pas le médicament, et à moins qu’il ne reçoive l’approbation complète de la FDA, cela ne changera probablement pas.

“Ce que fait CMS en limitant la couverture des traitements approuvés est sans précédent”, a déclaré Snyder. “Ce n’est pas quelque chose que nous avons vu auparavant et c’est faux.”

Si CMS décide finalement de ne pas couvrir le lecanemab, a déclaré Greicius, le médicament sera probablement utilisé mais pas très largement, car il devra être payé de sa poche.

Il a noté qu’il y a des problèmes de sécurité concernant le lecanemab qui doivent être pris en compte, en particulier une condition qui peut survenir avec la plupart des autres médicaments qui éliminent les plaques amyloïdes du cerveau, connues sous le nom d’ARIA, ou anomalies d’imagerie liées à l’amyloïde. Deux formes d’ARIA impliquent un gonflement du cerveau et des saignements.

Dans l’étude sur le lecanemab, plus de 12 % des personnes qui ont reçu le médicament ont présenté un gonflement du cerveau et plus de 17 % ont eu des saignements. Bien que peu de participants aient connu des complications, il y a eu au moins trois décès liés au médicament, bien que ces patients semblaient avoir eu des facteurs de risque supplémentaires.

Mais Snyder a déclaré que ces effets secondaires ne devraient pas être une raison pour les médecins et les patients aux premiers stades de la maladie de ne pas envisager le médicament.

« C’est vraiment important de s’en souvenir, la maladie d’Alzheimer est mortelle… et tous les traitements ont des effets secondaires », a-t-elle déclaré. «Il est donc important que nous les gérions et que nous les comprenions, et une personne devrait peser toute décision de traitement – ​​pas seulement avec ce médicament ou cette maladie, mais à tous les niveaux – être capable de peser les avantages et les risques potentiels. [in] conversation avec leur clinicien.

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